第一章　总论

药品是一类特殊的商品，指用于预防、治疗、诊断疾病，有目的地调节机体的生理功能并规定有适应证或者功能主治、用法和用量的物质。药品与人民群众的健康密切相关，以安全、有效、质量可控为根本特征。新药是指未曾在中国境内、外上市销售的药品，对境内已上市药品改良剂型、改变给药途径、增加新适应证的或境外已上市需要申请国内上市的药品注册均需要按照新药申请的程序进行申报。另外，上市后药品的管理监督被看作是新药评价和研究开发过程的延续。新药研究具有很强的理论性及实践性，包括药物从发现到被批准生产上市销售后的时限内，是一个多领域、多学科共同实施完成的复杂系统工程，涉及药理学、毒理学、病理学、生理学、药物化学、药剂学、药物分析学、制药工艺学、临床药理学、临床医学、临床检验学、遗传学、生物化学、分子生物学、基因工程学、生物统计学、生物信息学、药物信息学、医学伦理学、法律等多学科。故近代的药物研究与新药创制具有高投入、高风险、高回报及研发周期长的特点。

人类积累新药评价知识的实践可以追溯到神农尝百草时代。但严格地讲，新药评价的概念源于20世纪50年代以后用现代科学的理论和方法来评价新药的一整套知识和经验。1938年，美国率先要求上市销售的药物必须提供药物的毒性实验报告，而之前各制药公司生产的药物是可以自由销售的。20世纪60年代初的“反应停事件”震惊欧美，1963年英国设立了药物安全委员会，并要求新药进入临床研究及生产上市之前都分别需要得到官方批准。美国自1962年要求提交包括对照研究的材料，1969年要求提交给美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）的资料必须附对应的随机对照试验的研究结果。我国在学习借鉴国外经验和技术要求基本原则的基础上，于1985年7月颁布了《新药审批办法》，之后经过历次修订完善。2007年颁布了《药品注册管理办法》，实施了13年。最新的《药品注册管理办法》于2020年1月22日发布，并于7月1日开始实施。