第二节　基于PICOTS模型的方案设计框架

一、研究对象

1.来源

根据研究目的确定研究对象（patients/population，P）的来源，如地域范围及时间点。

2.选择标准

①诊断标准：参考国内及国际权威疾病诊疗指南中的诊断标准。②纳入标准：按照研究目的，事先界定研究对象的纳入标准。根据纳入标准，初步从目标总体中划分出一个子集为预期研究样本。③排除标准：考虑到研究的可行性、研究对象的可控性及伦理学原则，需要制定排除标准来排除某些不适合的研究对象。

3.抽样方法

需确定详细的抽样方法，提高样本的代表性。

二、结局指标

横断面研究设计阶段，通常预先不设定比较组，因此不涉及PICOTS模型中的干预/暴露（intervention/exposure，I）和对照（comparison，C）。

结局指标（outcomes，O）是与研究目的最相关的主要研究指标，同时可收集多个次要指标。可以通过问卷调查、体格检查、仪器检测等方式来收集这些相关指标。①人口学及社会学信息：包括年龄、性别、职业、收入等；②既往疾病史信息：包括慢性病史、手术史等；③环境暴露信息：包括吸烟、二手烟暴露、空气污染暴露等；④常规身体检查指标：包括身高、体重、腰围、臀围、血压等；⑤疾病相关检查指标：如调查慢阻肺的患病情况需要检测肺功能等。

三、研究周期

横断面研究中研究周期（time frame,T）主要用于开展人群健康疾病的患病率及相关危险因素调查，研究在某一点或某一特定时期内某一人群中暴露与疾病的状况及其关系，理论上这个时间应该越集中越好，但很容易受调查目的及样本量大小的影响，如果开展的是大规模人群的患病率或危险因素调查，势必由于样本量庞大、调查因素多、组织实施困难等原因导致研究周期延长，但这也是现实问题，是无法回避的，只有完成这样的调查，才能得到更加趋近于真实的结论；相反，调查研究如果仅局限在某些场所、某些社区等，调查可以迅速结束，但由于人群的代表性不足，结果的外推性必然受限。因此横断面研究的研究周期与研究目的、样本量大小、组织实施条件等方面有关。

四、样本量估算

影响横断面研究样本量大小的因素来自多方面，以患病率调查为例，主要包括预期患病率（P），如现患率越接近50%，所需样本量越大；调查精确度（d）即调查的允许误差，允许误差越大，样本量越小。如果允许误差固定，当不了解预期发病率时，可以P=0.5计算样本量，此时计算的样本量最为保守。此外，主要研究指标的数据类型不同（定量变量或定性变量）时，相应的样本量估算（sample size，S）公式也不同，见第二篇第二章。

五、统计分析方法

横断面研究的统计分析主要是描述三间分布，还可以进行组间比较和关联分析，以探索病因线索、识别可能的影响因素。需要在方案中明确不同类型变量的统计分析方法（statistical analysis，S）。例如：连续型变量描述采用均数±标准差或中位数与四分位间距（偏态分布）表示，组间差别采用方差分析或非参数检验（偏态分布）；分类变量描述采用频数或百分比（%）表示，组间比较采用χ²检验或Fisher精确概率检验；指标间的相关性采用Pearson或Spearman秩相关分析等。

六、小结

横断面调查的主要目的是了解疾病或健康水平的状况及影响因素，为寻找疾病的病因奠定基础，为制定合理的卫生保健计划提供依据；在人群中筛查患者，以达到早发现、早诊断和早治疗的目的；用于评价医疗与卫生保健措施的效果及疾病监测等。横断面研究可在较短的时间内得到调查结果，相对于需要随访的队列研究而言花费不高，并且在设计时不设立对照，在资料分析时可进行组间比较分析。由于横断面研究关心的是某一特定时点上或时期内某一群体暴露和疾病的状况或联系，因此，揭示的是暴露与疾病之间的统计学联系，而非因果关联，仅为进一步明确因果关系提供线索，是分析性研究（病例对照研究和队列研究）的基础。