前言

随着循证医学理念深入人心，开展临床研究、产生高质量证据是医学发展的大趋势。我国高度重视临床资源的科研应用与转化，部分地区开始建设研究型病房，临床研究能力将成为临床医务人员的一项核心竞争力。设计与撰写研究方案是开展临床研究的第一步，更是医学生及临床医生必备的基本功。但目前的医学教育是将临床研究所需的方法学知识——流行病学和卫生统计学作为两个独立的学科进行授课，其内在联系被忽视了，临床研究方法学的综合知识体系被割裂了，导致学生使用困难。

本书以全新的视角重新搭建流行病学和卫生统计学知识，为医学生和临床医务人员定制了一套注重应用的临床研究方法学的知识体系，并且该体系还能指导学生批判性地阅读文献、选取合理的统计方法、撰写符合要求的论文、避免因方法学而被拒稿。

此外，从搭建知识体系到实际应用的过程中需要反复实践。如何缩短这个实践周期是需要解决的第二个问题。对此，我们开发了配套的线上辅助工具，免费为相关人员研究方案的撰写提供参考范式。自2020年以来，这套知识体系与辅助工具已应用于首都医科大学研究生课程——临床研究设计与数据分析，绝大多数同学在20多个学时结束时都能提交一份较为规范的临床研究方案，这也大大增强了我们编写此书的信心和动力。

本书共五篇：第一篇介绍常见的临床研究设计方法（包括横断面研究、病例对照研究、队列研究、随机对照试验和诊断试验）的原理及方案要素，并推荐使用PICOTS模型来搭建临床研究方案的框架，即患者或人群（patients/population，P）、暴露因素或干预措施（intervention，I）、对照组（comparison，C）、结局指标（outcomes，O）及研究周期（time frame，T），而选取的研究设计类型（design style，S1）、样本量估算（sample size，S2）及统计分析方法（statistical analysis，S3），被归纳为“S”。第二篇结合案例对样本量估算进行了详细讲解。第三篇为常用的统计分析思路与方法，并附有SPSS的相应操作。第四篇是实操部分，结合范例系统讲解每一类研究的设计要点和方案撰写框架，并附应用工具辅助方案撰写的操作步骤。第五篇通过结合经典研究案例，介绍采用前述五种研究方法撰写科研论文的规范，有助于加深对PICOTS要素的理解与应用。

本书适用于医学研究生及临床医务人员。希望读者通过此书能实现两个转变：一是将研究方法的“选择”变为“匹配”，即首先对研究问题进行归类，再根据前述五种研究方法的特点进行匹配；二是实现临床研究设计与方案撰写的“结构化”，通过PICOTS模型凝练研究问题、搭建研究框架和绘制技术路线图，掌握结构化的思维模式，从而高效地完成临床研究设计、方案撰写及数据分析。

本书所有编者均有多年从事临床研究实践、方法学培训及咨询辅导的经验，在编写过程中力求内容专业性强、贴近实践应用，在此表示衷心感谢！此外，感谢首都医科大学附属北京朝阳医院临床流行病学研究室的景行在本书编写过程中协助查阅文献、绘制图表。

尽管本书经过了多轮核对修改，但鉴于编者水平有限，加之编写时间仓促，难免有不尽如人意之处，诚恳希望各位读者批评指正。

梁立荣　童朝晖

2023年7月于北京