第四节　新药的药理与临床研究

新药是指化学结构、药品成分或药理作用不同于现有药品的药物。《中华人民共和国药品管理法》明确规定：新药指我国未生产过的药品；已生产过的药品改变剂型、改变给药途径、增加新的适应证或制成新的复方制剂，亦属新药范围。新药的研发是非常严格、复杂、艰难而耗资巨大的过程，其中新药的药理学研究是必不可少的关键步骤。新药研究过程可分为临床前研究和临床研究两个阶段。

新药的临床前研究主要由药学研究和药理学研究两部分内容组成，前者包括药物制备（提取或合成）、工艺路线、理化性质及质量控制标准等，后者包括以符合《实验动物管理条例》的实验动物为研究对象的药效学、药动学及毒理学研究。临床前研究是新药从实验研究过渡到临床应用必不可少的阶段，但由于人和动物对药物的反应性存在种属差异，目前检测手段亦存在局限性，一些需要量化的不良反应难以或无法在动物实验中准确观察，加之临床有效的药物虽都具有相应的药理效应，但具有肯定药理效应的药物却不一定都是临床有效的药物，因此，最终仍必须依靠以人为研究对象的临床药理研究才能对药物做出准确的评估。

新药的临床研究一般分为四期。Ⅰ期临床试验主要为安全性评价，在20~30例正常成年志愿者身上观察新药耐受性，检测药物代谢动力学参数，并找出安全剂量，是新药人体试验的初始阶段；Ⅱ期临床试验为随机双盲对照临床试验，观察病例不少于100例，主要是对新药的有效性及安全性做出初步评价，并推荐临床给药剂量；Ⅲ期临床是新药批准上市前、试生产期间，扩大的多中心临床试验，目的是对新药的有效性及安全性进行社会性考察，观察例数一般不应少于300例。在Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ期临床试验研究的基础上，当新药被证明不仅有效，而且比现有同类药物在疗效、不良反应或依从性方面有优势时，方能被批准生产、上市。Ⅳ期临床研究即新药上市后在社会人群大范围内继续进行的新药安全性和有效性评价，是在广泛长期使用的条件下考察疗效和不良反应，也称售后调研，该期对最终确定新药的临床价值有重要意义。

目前全球老龄化疾病、心脑血管疾病和肿瘤等发病率逐年增加，研发针对性的新药具有客观必要性。

（张　锋）